Om selskapet AVROBIO, Inc.
AVROBIO, Inc., компания, занимающаяся генной терапией на клинической стадии, специализируется на разработке ex vivo генной терапии на основе лентивирусов для лечения редких заболеваний после однократной дозы в Соединенных Штатах. В его генной терапии используются гемопоэтические стволовые клетки, которые собирают у пациентов и модифицируют лентивирусным вектором для вставки функциональных копий гена, дефектного для целевого заболевания.
flere detaljer Основным кандидатом на продукт компании является AVR-RD-01, который находится на стадии клинических испытаний II фазы и спонсируемых исследователями клинических испытаний фазы I для лечения болезни Фабри. Он также разрабатывает AVR-RD-02, который прошел доклинические испытания для лечения болезни Гоше 1 типа; AVR-RD-03, который находится в стадии доклинической разработки для лечения болезни Помпе; и AVR-RD-04, который завершил доклинические исследования по лечению цистиноза. Компания имеет соглашение об исследованиях и клиническом сотрудничестве с Magenta Therapeutics для оценки целевого конъюгата антитело-лекарственное средство в качестве кондиционирующего режима для лечения лентивирусных генов. AVROBIO, Inc. была основана в 2015 году со штаб-квартирой в Кембридже, штат Массачусетс.
