Om selskapet CRISPR Therapeutics AG
CRISPR Therapeutics AG, компания по редактированию генов, специализируется на разработке трансформирующих генных лекарств для лечения серьезных заболеваний человека. Компания разрабатывает свои продукты, используя кластерные регулярные короткие палиндромные повторы (CRISPR) \ u002FCRISPR-связанный белок 9 (Cas9), технологию редактирования генов, которая позволяет точно направлять изменения в геномную ДНК. В нем есть портфель терапевтических программ по целому ряду заболеваний, включая гемоглобинопатии, онкологию, регенеративную медицину и редкие заболевания.
flere detaljer Ведущим кандидатом на продукт компании является CTX001, терапия ex vivo на основе CRISPR-генов для лечения пациентов, страдающих зависимой от переливания крови бета-талассемией или тяжелой серповидно-клеточной анемией, при которой гемопоэтические стволовые клетки пациента сконструированы для производства высоких уровней гемоглобина плода в красной крови. клетки. Он также разрабатывает CTX110, аллогенную CAR-T-терапию на основе донорского гена, нацеленную на кластер дифференцированных 19-положительных злокачественных новообразований. Кроме того, компания разрабатывает аллогенные программы CAR-T, содержащие CTX120, нацеленный на антиген созревания В-клеток, для лечения множественной миеломы; и CTX130 для лечения солидных опухолей и гематологических злокачественных новообразований. Кроме того, он участвует в разработке программ регенеративной медицины при диабете; а также программы in vivo и других генетических заболеваний для лечения болезни накопления гликогена Ia, мышечной дистрофии Дюшенна и кистозного фиброза. Компания имеет стратегические партнерские отношения с Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated и ViaCyte, Inc. Головной офис CRISPR Therapeutics AG находится в Цуге, Швейцария.
