Om selskapet Homology Medicines, Inc.
Компания Homology Medicines, Inc., занимающаяся генетическими лекарствами, занимается изменением жизни пациентов, страдающих редкими генетическими заболеваниями. Его запатентованная платформа разработана для использования аденоассоциированных вирусных векторов, полученных из гемопоэтических стволовых клеток человека (AAVHSC), для доставки генетических лекарств in vivo либо с помощью генной терапии, либо с помощью редактирования генов без нуклеаз при различных генетических нарушениях.
flere detaljer Разнообразный набор AAVHSC компании позволяет компании с помощью одной инъекции воздействовать на ряд тканей, имеющих отношение к заболеванию, включая печень, центральную нервную систему, периферическую нервную систему, костный мозг, мышцы и глаза. Его ведущим кандидатом на продукт является HMI-102, который проходит фазу I / II клинических испытаний pheNIX, генной терапии для лечения фенилкетонурии (PKU) у взрослых. Компания также разрабатывает HMI-103 для лечения фенилкетонурии у детей; HMI-202 для лечения метахроматической лейкодистрофии; и HMI-203 для лечения мукополисахаридоза типа II. Компания Homology Medicines, Inc. была зарегистрирована в 2015 году и базируется в Бедфорде, штат Массачусетс.
